Ученые впервые смогли замедлить развитие болезни Хантингтона на 75%
Ученые впервые смогли замедлить развитие болезни Хантингтона на 75%. Это генетическое заболевание до сих пор считается неизлечимым, оно проявляется в возрасте 40 лет и лишает людей контроля над телом и разумом. Об этом сообщает The Washington Post.
В среднем после постановки диагноза пациенты живут 15-20 лет. В 1993 году ученые обнаружили ген, который вызывает болезнь, но до сих пор не смогли ее вылечить. Все существующие препараты лишь купируют симптомы.
Ученые из компании uniQure создали препарат AMT-130. Испытания проводили на 17 добровольцах. Им провели операцию на головном мозге и ввели лекарство AMT-130. Безвредный вирус доставляет в мозг микроРНК, которая подавляет выработку белка геном Хантингтона. Спустя три года у участников испытания развитие заболевания замедлилось на 75% по сравнению с обычным течением болезни.
Сейчас компания планирует предоставить результаты исследования для одобрения регуляторными органами США. Эксперты говорят, что это лекарство может стать ключом к лечению болезни, которой подвержены 75 тысяч человек в США и Европе.