Ученые из Китая разработали новые инструменты для редактирования генов. С их помощью можно побороть болезни, которые не поддаются существующим методам лечения. Об этом сообщает South China Morning Post.
Исследователи из Восточно-Китайского педагогического университета и лаборатории Линьган создали инструменты, которые называются редакторами оснований митохондриальной ДНК. Этот прибор может устранять ошибки в ДНК внутри митохондрий клетки.
Ученые использовали эти редакторы, чтобы вызвать у крыс заболевания, связанные ошибками митохондриальной ДНК. Затем им удалось осуществить первые прямые исправления этих недостатков у животных.
Мутации митохондриальной ДНК связаны с несколькими генетическими заболеваниями у людей. К ним относятся наследственная оптическая нейропатия Лебера, которая приводит к потере зрения; синдром Лея (неврологическое расстройство); и митохондриальная энцефаломиопатия, которая может вызывать инсультоподобные эпизоды и мышечную слабость. На данный момент эти болезни являются неизлечимыми, они поражают каждого 5000 человека по всему миру.
В первом исследовании также участвовали исследователи из Шанхайского технологического университета, клиники BRL Medicine и Пекинского университета. Команда ученых представила разработанные ими редакторы митохондриальной ДНК, которые показали эффективность редактирования в клетках человека в 87%.
Во время эксперимента с крысами ученые успешно преобразовали 53% дефектных митохондриальных ДНК в здоровые. После эксперимента у крыс восстановилась сердечная функция и улучшилось состояние мышц.
Исследователи заявили, что их результаты могут стать «мощным инструментом для изучения заболеваний, связанных с митохондриальной ДНК», а также способствовать разработке новых методов лечения путем коррекции точечных мутаций.