Китайские ученые изобрели инструмент для редактирования генов, с помощью которого можно будет вылечить неизлечимые болезни

Уче­ные из Ки­тая раз­ра­бо­та­ли но­вые ин­стру­мен­ты для ре­дак­ти­ро­ва­ния ге­нов. С их по­мо­щью мож­но по­бо­роть бо­лез­ни, ко­то­рые не под­да­ют­ся су­ще­ству­ю­щим ме­то­дам ле­че­ния. Об этом со­об­ща­ет South China Morn­ing Post.

Ис­сле­до­ва­те­ли из Во­сточ­но-Ки­тай­ско­го пе­да­го­ги­че­ско­го уни­вер­си­те­та и ла­бо­ра­то­рии Линь­ган со­зда­ли ин­стру­мен­ты, ко­то­рые на­зы­ва­ют­ся ре­дак­то­ра­ми ос­но­ва­ний ми­то­хон­дри­аль­ной ДНК. Этот при­бор мо­жет устра­нять ошиб­ки в ДНК внут­ри ми­то­хон­дрий клет­ки.

Уче­ные ис­поль­зо­ва­ли эти ре­дак­то­ры, что­бы вы­звать у крыс за­бо­ле­ва­ния, свя­зан­ные ошиб­ка­ми ми­то­хон­дри­аль­ной ДНК. За­тем им уда­лось осу­ще­ствить пер­вые пря­мые ис­прав­ле­ния этих недо­стат­ков у жи­вот­ных.

Му­та­ции ми­то­хон­дри­аль­ной ДНК свя­за­ны с несколь­ки­ми ге­не­ти­че­ски­ми за­бо­ле­ва­ни­я­ми у лю­дей. К ним от­но­сят­ся на­след­ствен­ная оп­ти­че­ская ней­ро­па­тия Ле­бе­ра, ко­то­рая при­во­дит к по­те­ре зре­ния; син­дром Лея (нев­ро­ло­ги­че­ское рас­строй­ство); и ми­то­хон­дри­аль­ная эн­це­фа­ло­мио­па­тия, ко­то­рая мо­жет вы­зы­вать ин­суль­то­по­доб­ные эпи­зо­ды и мы­шеч­ную сла­бость. На дан­ный мо­мент эти бо­лез­ни яв­ля­ют­ся неиз­ле­чи­мы­ми, они по­ра­жа­ют каж­до­го 5000 че­ло­ве­ка по все­му миру.

В пер­вом ис­сле­до­ва­нии так­же участ­во­ва­ли ис­сле­до­ва­те­ли из Шан­хай­ско­го тех­но­ло­ги­че­ско­го уни­вер­си­те­та, кли­ни­ки BRL Med­i­cine и Пе­кин­ско­го уни­вер­си­те­та. Ко­ман­да уче­ных пред­ста­ви­ла раз­ра­бо­тан­ные ими ре­дак­то­ры ми­то­хон­дри­аль­ной ДНК, ко­то­рые по­ка­за­ли эф­фек­тив­ность ре­дак­ти­ро­ва­ния в клет­ках че­ло­ве­ка в 87%.

Во вре­мя экс­пе­ри­мен­та с кры­са­ми уче­ные успеш­но пре­об­ра­зо­ва­ли 53% де­фект­ных ми­то­хон­дри­аль­ных ДНК в здо­ро­вые. По­сле экс­пе­ри­мен­та у крыс вос­ста­но­ви­лась сер­деч­ная функ­ция и улуч­ши­лось со­сто­я­ние мышц.

Ис­сле­до­ва­те­ли за­яви­ли, что их ре­зуль­та­ты мо­гут стать «мощ­ным ин­стру­мен­том для изу­че­ния за­бо­ле­ва­ний, свя­зан­ных с ми­то­хон­дри­аль­ной ДНК», а так­же спо­соб­ство­вать раз­ра­бот­ке но­вых ме­то­дов ле­че­ния пу­тем кор­рек­ции то­чеч­ных му­та­ций.